Y-1注射液是全球首个且唯一进入临床阶段的TRPML1/TPC2双靶点抑制剂，有望成为治疗原发性颅内肿瘤的潜在同类首创新药，并有广泛的适应症拓展机会。

      Y-1注射液可以高效透过血脑屏障双重抑制肿瘤细胞溶酶体膜上TRPML1和TPC2离子通道介导的电流，抑制肿瘤细胞自噬流，干预肿瘤细胞自噬、胞吞和胞吐等过程，阻滞肿瘤细胞周期，从而抑制肿瘤细胞生长，延长患者生存期。在细胞水平上，Y-1注射液能够抑制多种肿瘤细胞增殖，包括CNS肿瘤（如脑胶质瘤、神经母细胞瘤、脑膜瘤等）和非CNS肿瘤（胰腺导管癌、膀胱癌、结直肠癌、肺癌等），未来可拓展开发更多难治性肿瘤的治疗方案。

      原发性颅内恶性肿瘤具有高复发率、高死亡率的特点，缺乏精准高效的对症药物。其高复发率和高死亡率的特点，严重威胁人类的健康。其中，脑膜瘤约占颅内肿瘤的30%，发病率为4.7/10万，总体复发率高达80%，预后差，中位生存期约1.5年，5年内死亡率约68%，针对复发性和进展性脑膜瘤尚无标准治疗药物；脑胶质瘤中胶质母细胞瘤(GBM)是最常见的成人原发性脑肿瘤，年发病率约为5/10万，具有高复发率、高死亡率的特点，即使采用手术、放疗和化疗等综合治疗，90%以上的GBM患者会出现复发或进展。GBM中位生存期仅14~16个月，中位复发时间为6.2个月，复发后的中位生存期仅为25~30周。目前原发性颅内肿瘤仍缺乏精准高效的对症药物，尤其高级别复发性╱进展性肿瘤的药物治疗需求远未满足，亟待基于新靶点新机制的新型疗法突破。

       Y-1非临床试验及临床前研究表现出优异的肿瘤抑制功效，有望获批成为全球首个治疗复发性╱难治性脑膜瘤的药物。临床前研究表明，Y-1可选择性抑制溶酶体膜上的TRPML1和TPC2离子通道活性，体外水平上抑制肿瘤细胞增殖、阻滞细胞周期，体内水平上抑制小鼠脑原位癌和皮下瘤生长，延长动物生存期。Y-1能高效透过血脑屏障到达脑部和脑实体瘤，能够显著性抑制颅内肿瘤的生长；此外，安全药理、单多次毒性和遗传毒性等试验均提示Y-1注射液安全性良好，安全窗口高。Y-1的I期临床试验中目标患者（脑膜瘤、间变性少突胶质瘤和脊索瘤）均表现出药物响应，且体内药物暴露呈现线性药动学特征、无蓄积，安全性良好，未发生剂量限制性毒性(DLT)。

      目前，Y-1已完成其国内I期临床试验的参与者入组，我们预计将在2026年完成I期试验并启动II期试验。